点评专家：肖志坚中国医院羟基脲是那些需要降细胞治疗的真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）患者的一线治疗药物之一，但约20%的患者会因出现羟基脲耐药或不耐受而需改用其他药物治疗[1,2]。本国际多中心、开放标签Ⅱ期临床试验共入组了例高危、对羟基脲耐药或不耐受的PV（50例）和ET（65例）患者，采用逐渐增量的（起始剂量45μg/周，每月递增45μg至达效，最大剂量为μg）聚乙二醇化-重组干扰素α-2a（Pegasys,PEG）治疗，治疗12个月后，PV患者的总有效率为60.0%（CR22.0%，PR38.0%），ET患者的总有效率为69.3%（CR43.1%，PR26.2%），获得了满意的疗效。PV和ET患者的治疗目标除血血液缓解外，还应追求细胞遗传学缓解和分子生物学缓解，此外，还应考虑对PV和ET患者的远期疾病结局（如血栓和出血、骨髓纤维化转化和白血病转化）的控制疗效[3]，但遗憾的是本研究由于中位时间过短（19.6月），尚无法对远期疗效做出评价。本临床研究几个初步结果，如ET患者CALR阳性患者的CR率显著高于阴性患者、有患者治疗后可获完全细胞遗传学缓解、JAK2和CALR突变负荷治疗后可获不同程度的下降等，这些给下一步选择适合采用PEG治疗的患者，以及联合治疗给了一些很好的提示。3级及以上的不良反应，特别是血液学不良反应低，可能与本临床试验PEG采用逐渐增量给药的设计有关，这对我国血液科医师在日常临床实践时使用同类药物提供了一个很好的参考。综上，PEG是高危、对羟基脲耐药或不耐受的PV和ET患者血液学疗效肯定的药物，其远期疗效尚待进一步随访来得以回答。参考文献1.中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组。真性红细胞增多症诊断与治疗中国专家共识（年版）。中华血液学杂志，，37：-.中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组。原发性血小板增多症诊断与治疗中国专家共识（年版）。中华血液学杂志，，37：-.BarosiG,MesaR,FinazziG,etal.Revisedresponsecriteriaforpolycythemiaveraandessentialthrombocythemia:anELNandIWGMRTconsensusproject.Blood,,:-美国血液学会授权富博思开发Blood中文版，内容摘自Blood原刊。版权?美国血液学会，版权所有。“美国血液学会”、“ASH”以及ASH的标志皆为美国血液学会的注册商标。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
