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EMA授予PTG治疗真性红细胞增 [复制链接]

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Protagonist治疗公司前不久宣布,欧洲药物管理局(EMA)已授予PTG-治疗真性红细胞增多症(polycythemiavera)的孤儿药资格认定。PTG-是天然激素hepcidin的一种可注射合成肽模拟物,此前已获得美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。“这一资格认定反映出PTG-作为治疗候选的潜力,以及全球真性红细胞增多症患者对新疗法的迫切需求,”Protagonist首席医疗官SamuelSaks博士评论道,“5月份报道的早期临床结果,以及PTG-调节铁的非细胞还原治疗机制,表明PTG-可以帮助广大真性红细胞增多症患者。我们目前正在与领导者讨论真性红细胞增多症的治疗,以设计一项关键性研究。正在进行中的50名患者研究预计在年年中完成招募。一项关键性研究在我们与监管机构计划的讨论后,预计将于年下半年开始。”一项PTG-治疗真性红细胞增多症的2期研究目前正在招募患者。

关于真性红细胞增多症真性红细胞增多症是一种骨髓增生性肿瘤,其主要特征是红细胞的产生增加。既定的治疗指南侧重于将血液压积水平持续维持在45%以下,以减少血栓事件的风险。不幸的是,目前的治疗方案无法将许多患者的红细胞压积维持在45%的以下的目标,这会产生严重的副作用。据估计,美国有10万名真性红细胞增多症患者,在欧盟主要国家约有10万名患者。原文标题:ProtagonistTherapeuticsReceivesOrphanDrugDesignationfromtheEuropeanMedicinesAgencyforPTG-inPolycythemiaVera译:*娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享;媒体、网站等平台如需转载,须注明来源。如有其他合作需求,请发送邮件至:info

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