重型再生障碍性贫血（SAA）是一组以细胞*性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干（祖）细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病，表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。病情进展迅速，预后凶险，早期诊断、早期治疗、尽快恢复患者造血功能是使SAA患者获得长期生存的关键。
沙场秋点兵
本期特邀苏州大学附属二院孙谕医生、医院冀学斌医生为我们分享两例重型再生障碍性贫血的诊疗经过，精彩病例，不容错过。
实战病例，先睹为快
病例一
孙谕副主任医师
苏州大学附属二院
患者青年男性，起病无明显诱因，以「间断牙龈出血，活动后轻度头晕、乏力1月余」就诊，血象以全血细胞减少为特征，粒细胞缺乏，重度贫血，伴血小板极度低下。完善骨髓穿刺、活检等辅助检查，诊断为重型再生障碍性贫血。
诊疗经过：入院后给予兔抗人胸腺免疫球蛋白（ATG）+环孢素（CsA）+艾曲波帕治疗方案。治疗过程中并发口腔感染，给予抗感染治疗，对症支持治疗后，感染控制可，血象平稳。
治疗转归：ATG治疗后2月血象粒细胞回升，输血间隔延长。
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大咖有话说：
叶蕾副主任医师
中国医学科学院血液学研究所
医院
一句话亮点：ATG联合艾曲波帕治疗可快速恢复造血功能。
患者青年男性，病史短，起病无明显诱因，以「间断牙龈出血，活动后轻度头晕、乏力」等出血，贫血症状为主要临床表现。血象表现为全血细胞减少。查体无殊。胸骨髓涂片有部分稀释，不足以作为诊断依据，但骨髓小粒中造血细胞比例偏低，骨髓活检亦提示造血容量极低＜10%，支持再障可能。且患者溶血正常，PNH筛查阴性除外PNH可能。但该患者未提供染色体结果，未行先天性造血衰竭相关检测，还需鉴别诊断。患者行ATG联合艾曲波帕治疗，过程中伴发感染，积极抗感染后控制。感染为重再主要并发症，需高度重视。患者治疗后2月血象、粒细胞回升，输血间隔延长，提示出现治疗反应。但尚未到达治疗终点，仍需密切观察。
病例二
冀学斌主任医师
医院
患者中年男性，以「全血细胞减少2月余」就诊，血象以全血细胞减少，网织红细胞减少为特征，完善多部位骨髓穿刺、活检等辅助检查，诊断为重型再生障碍性贫血。
诊疗经过：患者因经济原因放弃异基因造血干细胞移植治疗。入院后给予环孢素+司坦唑醇+复方皂矾丸方案治疗，治疗3月后血常规没有明显改善，粒缺状态，血小板极低，给予调整为ATG+环孢素联合免疫治疗。
治疗转归：ATG治疗后约半年患者造血开始恢复，9个月左右完全恢复正常，1年后血常规恢复正常，目前恢复了正常生活和工作。
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大咖有话说：
张莉主任医师
中国医学科学院血液学研究所
医院
一句话亮点：SAA应尽早进行ATG+CSA的治疗，长时间单用环孢素治疗会影响ATG的疗效。
本例中年男性患者诊断为SAA，无条件进行造血干细胞移植，且单用环孢素治疗无效，CSA无效后3个月进行了ATG治疗，取得了完全血液学反应。40岁以下SAA首选HLA同胞相合的造血干细胞移植，若无合适供者，应及时进行ATG联合环孢素的强免疫抑制治疗。文献报道，SAA单用CSA的疗效约20~40%，ATG联合CSA的疗效为60~70%，明显好于环孢素治疗。此患者CSA治疗无效，但ATG+CSA取得良好效果，因此一旦确诊SAA，应尽早进行ATG+CSA的治疗，长时间单用环孢素治疗会影响ATG的疗效。
总结
SAA作为一种非恶性血液系统疾病，如何快速恢复造血功能一直是研究的热点和难点。造血干细胞移植是治愈SAA的唯一有效方式，但是大部分患者无合适HLA相合同胞供者，因此仍需一线选择免疫抑制治疗（IST）。经典IST治疗方案为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）治疗，现在研究发现，艾曲波帕联合IST治疗有望加速SAA患者血液学恢复的数量、速度及稳定性。本期通过分享两例重再患者应用ATG+CsA治疗成功病例，提醒我们SAA应尽早进行ATG+CSA的治疗，有助于快速恢复造血功能。
MAT-CN--1.0-11/
头图来源：站酷海洛
内容审核：马森
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